Profimedia

Zdravljenje vključuje natančno urejanje DNK v belih krvničkah, da se te spremenijo v "živo zdravilo" za boj proti raku.

Terapijo so razvili na University College London (UCL) in Bolnišnici Great Ormond Street (Great Ormond Street Hospital). Uporablja se za zdravljenje T-celične akutne limfoblastne levkemije, pri kateri T-celice, ki naj bi bile telesni braniki, nenadzorovano rastejo. Pri bolnikih, vključenih v poskus, so pred tem odpovedale kemoterapija in presaditve kostnega mozga, poroča BBC.

"Še pred nekaj leti bi to veljalo za znanstveno fantastiko," je prepričan profesor Waseem Qasim, ki je vodil raziskave.

64 odstotkov bolnikov je v remisiji

Rezultati, objavljeni v reviji New England Journal of Medicine, poročajo o uspehu pri prvih 11 bolnikih. Devet pacientov je doseglo globoko remisijo, ki jim je omogočila presaditev kostnega mozga, sedem pa jih ostaja brez bolezni med tremi meseci in tremi leti po zdravljenju. To pomeni, da je skoraj dve tretjini (64 odstotkov) bolnikov v remisiji.

Alyssa Tapley, 16-letnica iz Leicestra, je bila prva oseba na svetu, ki je bila deležna tega zdravljenja leta 2022. Tapleyeva ostaja brez bolezni in načrtuje kariero znanstvenice za raziskovanje raka. "Resnično sem mislila, da bom umrla in ne bom mogla odrasti in delati vseh stvari, ki bi jih moral vsak otrok," je povedala BBC.

Ekipa pod vodstvom Qasima je uporabila tehnologijo, imenovano bazno urejanje (base editing), ki omogoča spreminjanje molekularne strukture posamezne baze v genetskem kodu – "prepisovanje navodil za naše telo".

Bele krvničke genetsko modificirajo

Znanstveniki so zdrave T-celice darovalca genetsko modificirali v štirih ključnih korakih. Najprej so onemogočili njihov tarčni mehanizem, da celice ne bi napadle pacientovega telesa, nato pa so odstranili kemično oznako CD7, s čimer so preprečili, da bi terapija uničila samo sebe.

V tretjem koraku so celicam dodali "plašč nevidnosti", da jih ne bi uničila kemoterapija, na koncu pa so celice naučili loviti in uničiti vse, kar ima oznako CD7 (tako rakave kot zdrave T-celice).

Uničijo celotni imunski sistem, nato s presaditvijo kostnega mozga vzgojijo novega

Cilj je torej uničenje celotnega imunskega sistema, preden se s presaditvijo kostnega mozga ponovno vzgoji nov. Robert Chiesa z oddelka za presaditev kostnega mozga v Bolnišnici Great Ormond Street je rezultate označil za "precej osupljive," saj ponujajo upanje pacientom, ki so ga že izgubili.

"Glede na to, da so imeli ti pacienti pred preskušanjem majhne možnosti za preživetje, ti rezultati prinašajo upanje, da se bodo tovrstna zdravljenja še naprej razvijala in postala dostopna več pacientom," pa je prepričana višja medicinska uradnica pri dobrodelni organizaciji Anthony Nolan Tania Dexter.