Humanitarno društvo Srčni lev

"Z željo po iskrenosti in transparentnosti vas obveščamo, da začasno prekinjamo akcijo zbiranja sredstev za Jakovo zdravljenje. Na našo žalost so se v preteklem tednu zgodile spremembe na področju zdravljenja z zdravilom Elevidys," so zapisali v društvu in kot vzrok za prekinitev navedli novico iz ZDA o smrti pacienta po prejemu zdravila Elevidys, kar je privedlo do začasne ustavitve njegove distribucije.

Duchennova mišična distrofija je redka genetska bolezen, ki povzroča oslabelost mišic zaradi pomanjkanja proteina distrofina. Brez tega proteina se vlakna poškodujejo, kar vodi v odmiranje mišic. Bolezen zelo hitro napreduje in otroci z DMD pri starosti približno 12 let že ne morejo več hoditi ter potrebujejo invalidski voziček. Temu sledi odpoved gibljivosti rok, postopoma slabijo srčna mišica in dihalne mišice, kar vodi v prezgodnjo smrt.

Mišična bolezen

Pogumni Jaka potrebuje našo pomoč, cena zdravljenja je 3,2 milijona evrov

Po njihovih navedbah je ameriška Agencija za hrano in zdravila (FDA) zdravilo Elevidys pogojno odobrila junija 2023. Jaka je bil na podlagi pregleda v specializirani kliniki na Floridi potrjen kot primeren kandidat za zdravljenje, posledično je v Sloveniji stekla obsežna dobrodelna akcija zbiranja sredstev za zdravljenje malega junaka. 

Kot so pojasnili, so iz ZDA prejeli informacijo, da je po prejemu zdravila umrl eden od bolnikov. "Ameriška agencija za zdravila je zato pozvala proizvajalca (Sarepta), naj iz preventivnih razlogov začasno ustavi distribucijo zdravila, kar se je zgodilo 22. 7. 2025," so navedli. 

Takoj po prejemu informacij so se obrnili na kliniko, kjer je bil Jaka na pregledu, zdaj pa čakajo na njihovo uradno izjavo ter hkrati napotke, kako naprej. "Glede na nastalo stanje se nam zdi primerno in pošteno, da se akcija zbiranja sredstev začasno prekine, dokler ne dobimo novih podatkov glede zdravljenja. Pričakujemo in želimo si, da bi bili spodbudni," so dodali. 

"Glede na doslej dosegljive podatke so po prejemu omenjenega zdravila umrli trije ljudje od približno 900 prejemnikov. Dodajamo še, da so tudi v Sloveniji otroci, ki so prejeli to terapijo, in zaenkrat ni podatkov o zapletih," so v Humanitarnem društvu Srčni lev med drugim  zapisali v sporočilu za javnost in se zahvalili vsem, ki so v "teh tednih pokazali neverjetno solidarnost, srčnost in pripravljenost pomagati".

Vesela novica

https://svet24.si/novice/matic-drustvo-viljem-zda-zdravilo-1819902

Zdravilo prejel tudi Matic

Na zdravljenje z omenjeno gensko terapijo pa je konec aprila odšel tudi Matic, o katerem smo že večkrat poročali, za njegovo zdravljenje pa so prav tako zbirali denarna sredstva.

Matic je v bolnišnici Nemours na Floridi opravil dodatne preiskave. Po potrditvi, da ustreza pogojem za zdravljenje, pa je 20. maja prejel gensko zdravilo Elevidys. Vnos zdravila je trajal dve uri, Matic pa se je med postopkom in tudi po njem počutil dobro. Pod zdravniškim nadzorom bo v ZDA ostal predvidoma do konca avgusta, v začetku šolskega leta pa se bo vrnil v Slovenijo, ki jo že zelo pogreša.