Metuljev deček bo končno prejel gensko zdravljenje
Sedemletni Miloš, ki ima eno najtežjih oblik prirojene redke genetske bolezni, pri kateri je koža krhka kot metuljeva krila, bo prejel gensko zdravljenje.
Prva stran dneva
Dnevni pregled najpomembnejših zgodb doma in po svetu.
Sedemletni Miloš ima distrofično bulozno epidermolizo, Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) pa je gensko zdravilo za bolezen ta mesec končno uvrstil na pozitivno listo, kar pomeni, da se zdravljenje zdaj financira iz obveznega zdravstvenega zavarovanja in je tako dostopno bolnikom v Sloveniji.
Gensko zdravilo Vyjuvek so v ZDA odobrili leta 2023, predstavlja pa, kot so pojasnili v Društvu Viljem Julijan, revolucionaren preboj pri zdravljenju bulozne epidermolize, saj deluje na sam vzrok bolezni.
Miloš je zdravilo že prejemal v tujini
»Gre za gensko terapijo, ki v kožne celice dovaja zdrav gen COL7A1 in omogoča celjenje ran. Miloš je to zdravljenje nekaj časa že prejemal v tujini, kjer so bili učinki zelo pozitivni. Rane so se začele celiti, bolečine so se zmanjšale, njegovo življenje pa se je občutno izboljšalo. Zdravilo je bilo v EU odobreno v začetku leta 2025,« so pojasnili v društvu in dodali, da je kljub obstoju učinkovitega zdravljenja Miloš predolgo ostal brez njega.
Njegovo telo je, kot pojasnjujejo v društvu, vsak dan prekritо z odprtimi, krvavimi ranami, ki lahko nastanejo tudi ob najmanjšem dotiku. Vsako prevezovanje ran, gibanje in vsakdanji trenutek lahko zanj pomeni bolečino. »Kljub temu je moral Miloš na zdravljenje čakati več kot eno leto«.
Zdravilo je dostopno tudi drugim bolnikom s to boleznijo
»Skupaj z Milošem smo neizmerno veseli, saj smo končno dosegli, da bo lahko prejel zdravljenje. Gre za veliko zmago srčnosti in sočutja do najtežje bolnih otrok in zmago naše človečnosti, da jim omogočimo zdravljenje z najnovejšimi zdravili, ki jih nujno potrebujejo,« pravi dr. Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan.
Miloš bo z odločitvijo ZZZS zdravljenje zdaj lahko prejemal na Dermatovenerološki kliniki UKC Ljubljana. Z uvrstitvijo zdravila na pozitivno listo bo namreč to gensko zdravljenje dostopno tudi drugim bolnikom s to izjemno težko boleznijo.
»Smo polni veselja, olajšanja in novega upanja. Gre za enega največjih prebojev na področju dostopnosti do sodobnih genskih zdravljenj za redke bolezni pri nas. Ta bolezen je nepredstavljivo kruta in Miloš vsak dan prestaja bolečine, ki si jih večina ljudi sploh ne more predstavljati. Zato smo se borili z vsem srcem. Sedaj smo presrečni, da smo mu lahko pomagali do zdravljenja, ki mu bo prineslo manj bolečin in več otroštva. Miloš bo končno dobil priložnost za življenje z manj bolečine,« dodal Gregor Bezenšek, ustanovitelj društva.
Prva stran dneva
Dnevni izbor najpomembnejših zgodb doma in po svetu, dostavljen neposredno v vaš e-poštni nabiralnik.
