Zolgensma je zdravilo, ki ga otrok s spinalno mišično atrofijo prejme z infuzijo. Gre za najdražjo enkratno terapijo na svetu: izjemno drago zdravilo namreč stane kar 2,1 milijona dolarjev. Slovencem ta podatek ni več tako tuj, oktobra smo sredstva zbirali za dečka Krisa Zudicha, ki je omenjeno zdravilo prejel novembra. Njegovo zdravstveno stanje se je občutno izboljšalo, napredek pa je očiten. Starša sta sporočila, da otrok lahko že več minut sam sedi in se igra brez opornice.
-
VIDEO: »Orosil sem oči mami in tatiju, prvič v življenju sem...«
-
VIDEO: »Lahko se igram brez opornice in brez nje sedim v stolčku
Zdravilo so za otroke do drugega leta starosti zaenkrat odobrili v Združenih državah Amerike. Na Japonskem in v Evropi pa naj bi odločitev o odobritvi sprejeli prihodnje leto.
Kot piše Reuters, pa bo farmacevtska družba Novartis prihodnje leto brezplačno razdelila 100 odmerkov zdravila. Novartisov oddelek AveXis, ki je razvil zolgensmo bo prvih 50 odmerkov razdelil v prvi polovici prihodnjega leta, drugih 50 pacientov pa bo zdravilo prejelo do konca leta. Program bo namenjen otrokom iz držav, kjer izjemno dragega zdravila še vedno niso odobrili. Iz AveXisa so sporočili, da si želijo oziroma načrtujejo, da program postane dolgoročen.
Pojavile pa so se kritike načina izbire bolnikov za zdravljenje. 100 otrok bo namreč določil žreb. Slednje je zmotilo tudi britansko organizacijo za zaščito pravic pacientov TreatSMA, kjer Novartisovo odločitev za brezplačno razdelitev zdravila podpirajo, vendar pa se jim žreb zdi sporen način izbire. V program bodo torej bolniki vključeni na podlagi anonimnega izbora, iz Novartisa pa so sporočili, da si prizadevajo za povečanje proizvodnje zdravila, ki ga sedaj proizvajajo v le eni tovarni.
