Državni zbor je 20. novembra soglasno sprejel dopolnitev zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti, ki omogoča sofinanciranje predklinične in klinične študije zdravila sirote, ki je zdravilo za napredno zdravljenje pediatrične populacije. Oprijel se ga je vzdevek Urbanov zakon, ker je bilo pred sprejetjem izpostavljeno sofinanciranje razvoja zdravila, ki ga potrebuje deček Urban. Takrat se je pričakovalo, da se bo postopek hitro nadaljeval in se bo v kratkem udejanjilo (so)financiranje razvoja zdravila Urbagen za sindrom CTNNB1. A to se še ni zgodilo.
Zataknilo se je pri Razširjenem strokovnem kolegiju za pediatrijo (RSK za pediatrijo). Za izvajanje omenjenega dopolnjenega zakona je sicer pristojno Ministrstvo za visoko šolstvo, znanost in inovacije, ki je tudi dalo vlogo za sofinanciranje klinične in predklinične študije genskega zdravila Urbagen za sindrom CTNNB1. Mnenje o ustreznosti vloge mora podati Ministrstvo za zdravje, to pa mnenje oblikuje po pridobljenem stališču RSK za pediatrijo. In slednje je imelo pomisleke oziroma zadržke. V dokumentu, ki smo ga pridobili na uredništvu, je tudi razvidno, kateri ti zadržki so.
Pogoji RSK za (so)financiranje zdravila
RSK ministrstvoma predlaga, da zaradi visokih finančnih zneskov, ki po njihovi navedbi presegajo večino običajnega javnega financiranja raziskovalnih projektov države preko Javne agencije za znanstvenoraziskovalno in inovativno dejavnost (ARIS), pri sofinanciranju po novem členu zakona upoštevata enaka pravila, kot veljajo za ARIS. Hkrati si želijo, da država zagotovi enako dostopnost do sredstev po novem členu zakona za vse državljane in njihovo transparentno ter pravično delitev, zato so za kakršnokoli (so)financiranje predlagali upoštevanje nekaterih pogojev.
Kot so zapisali, naj bi vlagatelj ministrstvu ob vseh potrebnih soglasjih Komisije za medicinsko etiko in Javne agencije za zdravila in medicinske pripomočke predložil povzetek raziskovalnega projekta, natančno naj bi bilo navedeno, koliko denarja se bo porabilo, za kaj se bo ta porabil ter kje in kdaj se ga bo porabljalo, ministrstvo naj bi pred financiranjem dobilo tudi strokovni oceni projekta vsaj dveh kompetentnih recenzentov ter si zagotovilo, da bo glede na vložek v projekt tudi (so)lastnik morebitne intelektualne lastnine.
Izpostavljeno
Trajnostno, a zabavno: Prinesite hygge čarobnost v svoj dom!
RSK: Ob upoštevanju predlogov podpiramo (so)financiranje
Dodali so, da se v predlogu (so)financiranja razvoja zdravila Urbagen predvideva preko 1 milijon sredstev za klinično raziskavo, pa sploh ni jasno, kje se bo izvajala in koliko gre denarja posamezni ustanovi, poleg tega še ni ustreznih soglasij Komisije za medicinsko etiko in regulatornega organa, brez katerih ni mogoče izvesti nobene klinične raziskave. "Na podlagi teh minimalnih pogojev se bo RSK lahko odločil, ali da svojo strokovno podporo," so zapisali in dodali, da po zaključku dogovorjenega obdobja (so)financiranja, za katerega so podali svoje soglasje, pričakujejo, da bodo prejeli poročilo, v katerem bo predstavljeno, kako se je javni denar porabil in kakšni so rezultati raziskave. Če bodo predlogi upoštevani, RSK (so)financiranje razvoja genskega zdravljenja Fundacije CTNNB1 podpira.
Tako na obe ministrstvi kot na Razširjeni strokovni kolegij za pediatrijo smo poslali prošnjo za pojasnilo, kaj se trenutno dogaja z odobritvijo (so)financiranja in čakamo na odziv.
Kaj je zdravilo sirota?
Zdravilo sirota je po veljavni zakonodaji zdravilo, ki je namenjeno za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje življenjsko nevarne ali kronično izčrpavajoče bolezni, ki prizadene največ pet do deset tisoč oseb v Evropski skupnosti, ali je namenjeno za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje življenjsko nevarne, resno izčrpavajoče ali hude in kronične bolezni ter ni verjetno, da bi promet z zdravilom brez spodbud ustvaril zadosti dohodka za upravičenje naložbe ter da ne obstaja nobena druga zadovoljiva metoda za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje zadevne bolezni, odobrena v Evropski skupnosti oziroma, če taka metoda obstaja, da bo zdravilo pomembno koristilo obolelim za to boleznijo.
