Društvo Viljem Julijan

Po štirih mesecih se je sredi aprila uspešno zaključila akcija zbiranja sredstev za osemletnega Matica iz Škofje Loke, ki trpi za redko gensko boleznijo. Za zdravljenje z gensko terapijo v ZDA so s pomočjo srčnih ljudi in donatorjev zbrali potrebna dva milijona evrov. Danes pa so iz Društva Viljem Julijan sporočili, da je Matic že v bolnišnici v ZDA, kjer bo prejel gensko zdravljenje.

Kot so pojasnili, je že včeraj opravili laboratorijske teste, dal kri za posebno testiranje za protitelesa, ki ga mora opraviti, preden lahko prejme zdravilo Elevidys. Rezultati testa bodo znani že v začetku naslednjega tedna, nato pa bo v roku dveh do štirih tednov končno prejel tudi gensko terapijo Elevidys.

Sprva bodo zdravniki opravili laboratorijske teste, s katerimi bodo potrdili, da lahko prejme zdravljenje, nato pa bo prejel gensko zdravilo. 

V ZDA bo po prejemu zdravila pod nadzorom zdravnikov ostal še tri mesece. "Po tej časovnici bomo z Maticem nazaj ravno pred začetkom naslednjega šolskega leta, kar je zanj tudi najboljši možen razplet. Tudi Matic se že zelo veseli, da bo prejel zdravljenje, saj se že zaveda, kakšnega velikega pomena je to zanj", sta pred odhodom v ZDA povedala Matičeva starša.

Matic se je rodil z redko gensko boleznijo Duchennova mišična distrofija, ki povzroča nezaustavljivo odmiranje mišic in lahko bolnike že pri desetih letih prikuje na invalidski voziček. Bolezen prizadene tudi dihalne in srčno mišico, bolniki pa navadno bolezni podležejo po 20. letu starosti.

Do nedavnega za bolezen ni bilo zdravila, lani pa so v ZDA odobrili gensko zdravilo Elevidys, ki ga EU še ni odobrila. Zdravljenje v ZDA je samoplačniško, novo razvita genska zdravila pa zelo draga. Cena genske terapije za Matica dosega skoraj tri milijone dolarjev. Matičeva starša sta s pomočjo družine zbrala tretjino sredstev, s pomočjo donacij pa še potrebna dva milijona evrov. Zbiralno akcijo so začeli lani decembra, v začetku aprila pa je stekla zaključna kampanja, ki so jo naslovili Pisanka za Matica, v kateri so v dobrem tednu dni uspeli zbrati 220.000 evrov.