"Na tem mestu bi se res iskreno in globoko zahvalila tako ministru za visoko šolstvo kot ministrici za zdravje, da sta izkazala pripravljenost in posluh, da se omogoči financiranje za razvoj tega zdravila in da sta zelo hitro pristopila k noveli zakona," je uvodoma dejala Urška Klakočar Zupančič. Predlog bo po njenih besedah obravnavan po nujnem postopku. To pomeni, da bo o postopku že v petek odločal kolegij predsednice državnega zbora, DZ pa naj bi ga obravnaval na redni seji DZ, ki se bo začela 18. novembra.
Pomen novele zakona so prepoznali tudi pri Fundaciji CTNNB1, kjer že štiri leta zbirajo sredstva za razvoj genskega zdravila za sindrom CTNNB1, za katerim trpi deček Urban Miroševič. "Sredstva, ki jih bomo prejeli, pomenijo ogromno za našo družino. Ne bo se nam več treba izpostavljati in lahko se bomo osredotočili na razvoj zdravila," je na novinarski konferenci izpostavila predsednica fundacije in Urbanova mama Špela Miroševič.
Miroševič je še poudarila, da je fundaciji v zadnjih štirih letih uspelo razviti zdravilo, ki je učinkovito tako na celični ravni kot na mišjih modelih. Finančna podpora, ki jo bo omogočila dopolnitev zakona, bo pospešila postopek priprave končnega produkta. Sprva so pričakovali, da bo Urban zdravilo prejel šele junija 2025, zdaj pa kaže, da bo zdravilo pripravljeno že konec aprila.
Pomo
Na novinarski konferenci v DZ je spregovorila tudi predsednica društva Palčica Pomagalčica Larisa Štoka, ki je izpostavila, da je sodelovanje s Fundacijo CTNNB1 dobrodelnost društva povezalo z zdravstveno stroko. Klakočar Zupančič je ob tem poudarila, da bo dopolnitev zakona podprla tudi razvoj slovenske stroke s področja genetike.
Predlog zakonskih sprememb bi utegnil pomagati tudi drugim iniciativam za razvoj zdravila za redke genetske bolezni. Tako po poročanju časnika Dnevnik v društvu za pomoč otrokom z redkimi boleznimi Viljem Julijan upajo, da bodo imeli možnost prejeti sredstva za projekt razvoja genskega zdravljenja za deklico Karolino s Cockaynovim sindromom tipa B.
