Osemletni Matic iz Škofje Loke ima Duchennovo mišično distrofijo, ki povzroča odmiranje in propadanje mišic po celotnem telesu ter hitro napreduje, zlasti po osmem letu starosti. Brez zdravljenja bolniki pri približno desetih letih starosti že izgubijo sposobnost hoje in hitro postanejo popolnoma odvisni od invalidskega vozička. Postopno postanejo tudi paralizirani od vratu navzdol. Bolezen nazadnje prizadene srčno in dihalne mišice, kar vodi v prezgodnjo smrt. Tako je za Matica gensko zdravilo Elevidys edina možnost, saj za njegovo bolezen drugega zdravila ni.
Za zdravljenje v ZDA z novim genskim zdravilom Elevidys mora družina plačati 3,2 milijona evrov. Od tega sta Matičeva starša s pomočjo sorodnikov, s prihranki in posojili zbrala milijon evrov, 2,2 milijona evrov pa skušajo zbrati z omenjeno akcijo. Manjka jim še dober milijon. Ob tem v društvu znova poudarjajo, da je zdravilo za Matica edino upanje, saj za njegovo težko bolezen drugega zdravila ni.
Zdaj zdravilo je, denarja pa ni
Kot je danes pojasnil podpredsednik Društva Viljem Julijan Gregor Bezenšek, zdravilo Elevidys, ki ga bolniki prejmejo v enkratnem prejemku, bolnikom prinaša novo upanje. "Včeraj so bili objavljeni novi, dodatni, rezultati študij tega genskega zdravila, ki so zelo spodbudni in prinašajo nove, pozitivne dokaze, da je zdravilo učinkovito in deluje," je dodal. Ob tem pa spomnil, da v Evropski uniji in Sloveniji zdravilo še ni dostopno, saj ga mora odobriti še Evropska agencija za zdravila (Ema), kar pa lahko po njegovih besedah traja tudi več let.
"Za Matica je zdravljenje nujno čimprej, torej danes, jutri, ne čez mesece ali leta. Še posebej sedaj, ko je dopolnil osem let," je poudaril Bezenšek. Ob tem je spomnil, da je bila v Evropi za zdravilo vloga vložena le za otroke do sedem let, tako bi Matic tudi v primeru, da bi zdravilo že odobrili, pri nas ostal brez njega.
Glede šestletnega Miloša pa je pojasnil, da ima že od rojstva najhujšo obliko krute genske bolezni bulozna epidermoliza. Bolezen povzroča mutacija v genu COL7A, ki je odgovoren za nastajanje beljakovine kolagen, ki daje koži njeno čvrstost. Zaradi pomanjkanja te beljakovine je Miloševa koža izjemno občutljiva in "krhka kot metuljeva krila". Bolezen je doživljenjska in lahko vodi do amputacije udov, ker pride do hudih in trajnih poškodb okončin. Spomnil je, da je Miloš v ZDA sicer že prejel prvi odmerek revolucionarnega novega genskega zdravila Vyjuvek, ki je v obliki gela oziroma kreme. Zdravilo se dosmrtno nanaša na rane po telesu, vendar pri nas ni dostopno in je zelo drago. Letno bi zanj zapravili od enega milijona do 1,5 milijona evra.
Po njegovih navedbah je zdravstveni sitem v Sloveniji zastarel, ni ustrezen, potrebno ga je nadgraditi. Nova genska zdravljenja, ki so odobrena v ZDA, bi morala po njihovem mnenju v Sloveniji avtomatično dobiti enak status, kot ga imajo zdravila, odobrena s strani agencije Ema in so krita iz javnih sredstev. Državi prav tako predlagajo, da v ta namen ustanovi poseben državni sklad znotraj ZZZS, kjer bi se zagotavljala posebna sredstva za zdravljenje otrok z redkimi boleznimi s temi novimi genskimi zdravili.
Prirojena in doživljenjska redka bolezen bulozna epidermoliza namreč povzroča nastajanje odprtih in krvavih ran na koži po celotnem telesu in je bila do sedaj povsem neozdravljiva. Lani spomladi je bilo v ZDA odobreno prvo razvito gensko zdravilo za to bolezen, ki v Evropi še ni na voljo.
Skrajni čas je, da v državljani nehajo zbirati zamaške, da na pomoč priskoči država
V društvu so ponovno poudarili, da so pred začetkom akcije izčrpali vse druge možnosti za pridobitev zdravila, vključno z brezplačno sočutno uporabo in vključitvijo v klinične študije, vendar nič od tega ni bilo mogoče, zato so na prošnjo Matičevih staršev pristopili k zbiralni akciji.
Ekipa
Maksimalna energetska neodvisnost s paketom Pametna samooskrba
Predsednik Društva Viljem Julijan Nejc Jelen je na tiskovni konferenci med drugim dejal, da v društvu danes podajajo "srčno pobudo, srčen apel, da država za mala borca Matica in Miloša ter v prihodnosti tudi za druge otroke z redkimi boleznimi zagotovi financiranje oziroma kritje stroškov s temi novimi genskimi zdravili". Pisno pobudo so, kot je dejal, naslovili tudi na vlado. Ob tem pa upajo, da bo njihov apel uslišan in v kratkem tudi uresničen. "Skrajni čas je, da v državi prenehamo z zbiranjem zamaškov, da prenehamo prenašati to veliko breme na lastna pleča, skrajni čas je, da država v takšnih trenutkih priskoči na pomoč. Da zagotovi nek mehanizem, s katerim bodo lahko otrokom s takšnimi krutimi boleznimi pomagali," je podaril Jelen in dodal, da ne glede na apel in pobudo enako aktivno nadaljujejo z zbiranjem denarja za Matica kot so ga do zdaj, saj je zanj "čas izrednega pomena".
"Žalostno je, nedopustno in celo sramotno, da državljani iz lastnih žepov pomagamo, da ti otroci pridejo do zdravila in to se v prihodnosti ne sme več dogajati," je bil jasen Jelen in dodal, da je cena genskih zdravil izredno draga, da so razvita ter najprej odobrena v ZDA. Kar pomeni, da lahko otroci v Sloveniji ta zdravila prejmejo več let kasneje kot otroci v ZDA. Tako je situacija za slovenske otroke rešljiva le v tujini. Zato je zadnji čas, da na pomoč priskoči država, da se uredi sistem, mehanizem, ki bi omogočal zdravljenje otrok s temi zdravili v tujini.
Jelen je ob tem naštel vse aktivnosti, akcije in projekte društva, ki so jih izpeljali v vseh letih delovanja. Poudaril je, da so do danes finančno pomagali 200 malim borcem in družinam. In podarili že 1.611.189 evrov finančne pomoči in zbrali že skoraj dva milijona evrov za razvoj genskega zdravila za punčko Karolino.
Starši malih borcev pričakujejo takojšnje ukrepanje države
Za zdravilo za Matica lahko prispevate s SMS-donacijo s ključno besedo MATIC10 ali MATIC5 na 1919 ali z nakazilom na tekoči račun Društva Viljem Julijan SI56 0400 0028 1688 717 s sklicem SI00 444777 in namenom Za Matica.
"Čas je naš najhujši nasprotnik. Zato Matic nujno in čim prej potrebuje gensko zdravljenje v ZDA, saj brez tega zdravila bolezen neizogibno napreduje. Če ga ne dobi pravočasno, bo za vedno izgubil priložnost za zdravljenje. To zdravilo je njegovo edino upanje za svetlejšo prihodnost," poudarjata Matičeva starša, Živa Krelj in Tadej Žontar iz Škofje Loke, ki se zahvaljujeta vsem srčnim ljduem, ki so jim in jim še bodo pomagali.
Danes pa sta med drugim povedala, da ves čas spremljata starše, katerih otrok so prejeli to zdravilo in kot je dejala njegova mama, so neverjetni. Da si želijo, da bi ga prejel tudi Matic, ampak jim pri tem država ne priskoči na pomoč. Očetu pa, kot je dejal, najtežje prosjačiti za denar in se medijsko izpostavljati pred celo Slovenijo, vendar druge izbire nima. Ob tem je dodal, da za to boleznijo, ki jo ima Matic, na leto v Sloveniji zboli povprečno eno otrok, tako bi plačilo zdravljenja državo na letni ravni stalo tri milijone evrov, kar glede na celoten proračun, ki v državi znaša okoli 15 milijard, kot pravi, ne bi smel biti problem, "ker vemo, kam vse denar gre".
Daliborka Kunič, mama malega Miloša, pa je povedala, da je odobrena genska terapija za Miloša doživljenjska, zato prosi državo, da bi uredila, da bi lahko Miloš tudi doma prejemal to terapijo, ki jo je pol leta v ZDA. Saj se mu po njej rane hitreje celijo in ima manj infekcij. "Če je lahko ena Srbija lahko kupila dva otroka to terapijo, ne vidim nobenega problema, da ne bi ena Slovenija kupila zdravila za Matica, Miloša in vse ostale otroke z redko gensko boleznijo, ki si to želijo. Ne jutri, ne pojutrišnjem, ampak naj država to uredi takoj," je poudarila.
Galerija
Poglej vse fotografije (3)
