Biologinja, eksperimentalna onkologinja, univerzitetna predavateljica ter vodja raziskovanja in izobraževanja na Onkološkem inštitutu v Ljubljani. Njeno življenjsko delo je razvoj genskega zdravila proti raku. Leta 2002 je izšel prvi članek o raziskavah, ki so jo pripeljale do sodelovanja v projektu SmartGene.si; vodil ga je prof. dr. Gregor Serša z Onkološkega inštituta Ljubljana. Projektu, ki je zaslužen za to, da je Slovenija danes druga država na svetu, ki izvaja klinično študijo za preizkušanje genskega zdravila z interlevkinom-12 na bolnikih s kožnim rakom. Zdravilo okrepi imunski sistem ter s tem uničuje in preprečuje tumorje, celice pa spodbudi, da ga začnejo proizvajati same.
»Za to, da širša javnost ve, kaj genska terapija sploh je, se lahko v veliki meri zahvalimo Krisu,« začne pogovor prof. dr. Maja Čemažar. V mislih ima dečka s spinalno mišično atrofijo, ki mu je do zdravljenja z zbiranjem denarja pomagala vsa Slovenija. Zgodba, ki se je dotaknila mnogih, je poskrbela tudi za večjo ozaveščenost o tej revolucionarni metodi zdravljenja, na kateri bo v veliki meri temeljila prihodnost medicine. Dr. Čemažar se z razvojem genskih terapij ukvarja že več kot 20 let. »Začela sem že med doktoratom. Pod mentorstvom prof. Miklavčiča s fakultete za elektrotehniko in prof. Serše smo razvijali metodo elektroporacije, ki jo zdaj uporablja 180 zdravstvenih centrov po vsej Evropi. Metodo smo najprej uporabljali v kombinaciji s kemoterapijo, kmalu pa se je izkazalo, da je zelo učinkovita tudi za gensko terapijo.«
Manj zdravila in večji učinek. Če hočemo razumeti delo dr. Čemažar, moramo najprej vedeti, kaj elektroporacija je in kaj v našem telesu naredi genska terapija. Elektroporacija je metoda, pri kateri s pomočjo električnega polja povečajo prepustnost celičnih membran. S tem dosežejo, da zdravilo lažje vstopi v celico. »Narava nas je naredila tako, da smo čim bolj zaščiteni pred vdorom tujkov v naše telo in da čim lažje ohranjamo stabilno okolje, tudi na ravni celice,« razloži dr. Čemažar. »Celični ovoji – membrane – so narejeni iz lipidov. Ti razen plinov in vode ne prepuščajo ničesar. Tudi DNA materiala, ki ga kot zdravilo dovajamo v celično jedro, ne. Zato jih moramo nekako prepričati, da naredijo membrano prepustno. To lahko naredimo z lipidnimi mehurčki kot pri cepljenju mRNA, lahko pa s fizikalno metodo, kot je elektroporacija.« Ta metoda se je izkazala za zelo uspešno, uporablja pa se tudi izven medicine, na primer v prehranski industriji – za sterilizacijo ali pri pripravi sokov in vina. Zakaj je elektroporacija tako pomembna? V prvi vrsti zato, ker je to lokalna metoda zdravljenja. Nekatera sicer učinkovita zdravila za raka imajo zelo hude stranske učinke. Ker jih morajo brez pomoči elektroporacije uporabljati v velikih odmerkih, da dosežejo svoj cilj, izjemno obremenijo celotno telo. S pomočjo elektroporacije pa odprejo membrane celic lokalizirano, v samem tumorju, in dovajajo zdravilo na točno določeno mesto. Obenem pa je potrebna le majhna količina tega zdravila, da je učinkovito, kar pomeni, da ni neželenih učinkov. S to metodo se, na primer, učinkovitost zdravila cisplatin poveča do 70-krat, bleomicina pa kar do tisočkrat. Pri tem pa pri elektroporaciji uporabijo do desetkrat nižji odmerek zdravila.
Z gensko terapijo se telo zdravi samo. O genski terapiji večina ve le to, da pri njej zdravijo z vnašanjem spremenjenih genov v celice. Redko kdo pa ve, da je to prva terapija, s katero zdravimo vzroke bolezni, ne le simptomov. Med drugim mišično distrofijo in nekatere vrste slepote. Najučinkovitejša je tam, kjer je okvarjen le en gen. Pri raku, ki se razvije, ker je okvarjeno veliko število genov, vzrokov še ne morejo zdraviti, lahko pa vzpodbudijo imunski sistem, da se proti bolezni učinkoviteje bori. »Naš imunski sistem je odličen borec proti patogenom in je naše najmočnejše orožje v boju z boleznimi. A rak je zahrbtna bolezen, ki zna svoje celice zamaskirati tako, da jih imunski sistem ne prepozna kot tujke. Pri svojem delu razvijamo načine, kako ga naučiti, da spet prepozna rakave celice ter jih napade in uniči,« pojasnjuje dr. Čemažar. »V praksi je to videti tako, da v celico vnesemo gen za protein, ki ga naše telo tudi samo proizvaja. Ta gen povzroči, da celica tega proteina proizvaja več, njegova vloga pa je, da privabi imunske celice v tumor, da ga napadejo.« Ta protein je interlevkin-12, ki se je kot učinkovit izkazal že v drugih študijah. Tako kot je praksa pri zdravljenju raka, se bo tudi ta terapija praviloma uporabljala v kombinaciji z drugimi. Ko z, na primer, elektrokemoterapijo poškodujejo DNA v tumorskih celicah in te odmrejo, se sprostijo beljakovine, ki jih imunske celice prepoznajo kot tuje in napadejo. Z interlevkinom-12 spodbujen imunski sistem nato sam »pospravi« še preostale tumorske celice. S tem se imunski sistem nauči prepoznati rakave celice in jih uničiti. V tem smislu gre za nekakšno »cepljenje« proti določeni vrsti raka.
Genske terapije bodo v prihodnosti nedvomno eden temeljev medicine, saj lahko z njimi odpravljamo vzroke številnih bolezni, ne le lajšamo simptome. Je pa to področje, na katerem bo potrebno še veliko raziskav, saj znanost marsičesa še ne ve. »Preden gensko zdravilo pride do uporabnika, je narejeno ogromno raziskav. Varovalke na tem področju so tako močne in številne, da razloga za skrb ni. Tudi naša klinična raziskava se najprej osredotoča na varnost zdravila, šele pozneje bomo dokazovali učinkovitost,« pravi dr. Čemažar.
Več si lahko preberete v reviji Jana, št. 2, 10. 01. 2023.
