Slovenska javnost je za zdravilo zolgensma izvedela zaradi dečka Krisa Zudicha z Obale, za katerega so bila v le nekaj dneh zbrana sredstva za zdravljenje v ZDA. Mali Kris je zdravilo prejel novembra lani na kliniki v Los Angelesu.
Zolgensma, ki ga bolnik prejme z infuzijo, je trenutno najdražje zdravilo na svetu, odmerek za enega bolnika stane 2,1 milijona dolarjev. Iz Novartisa so sporočili, da je program namenjen bolnikom s spinalno mišično atrofijo (SMA), ki so mlajši od dveh let in živijo v državah, kjer zdravilo za to redko gensko bolezen še ni odobreno. Zdravilo je trenutno odobreno samo v ZDA, v Evropi in na Japonskem pa naj bi odločitev o odobritvi sprejeli letos.
Organizacije za pravice bolnikov ob tem opozarjajo, da Novartisov program ne rešuje osnovnih problemov, kot sta visoka cena in vprašanje odobritve zdravila.
Za zdaj v eni tovarni
V Novartisovem oddelku AveXis, ki je razvil zdravilo, načrtujejo, da bi program postal dolgoročen, dodatne odmerke naj bi dodajali vsakih šest mesecev glede na potrebe bolnikov in zmogljivosti proizvodnje.
V Novartisu se zavedajo, da program, v katerega so bolniki vključeni na podlagi anonimnega izbora, ni rešitev za vse družine po svetu, zato si prizadevajo za povečanje proizvodnje. Zdravilo za zdaj proizvajajo v eni tovarni, prizadevajo pa si, da bi dobili dovoljenje za proizvodnjo še v dveh obratih. V švicarski družbi niso razkrili, koliko prijav so prejeli za izbor.
Nemka Margarete Ubber svojih dveh otrok, ki imata oba SMA, ni želela prijaviti. "Na takšen način se ne sprejema odločitev o bolnih otrocih. O tem bi morali odločiti zdravniki, ne pa da se prepusti sreči," je dejala za dpa.
