Odobreno zdravilo obstaja, odločevalci križem rok, otroci pa še kar čakajo
Zdravilo Duvyzat je v Evropi odobreno, v Ljubljani ga že prejemajo tuji bolniki, slovenski otroci z Duchennovo mišično distrofijo pa medtem izgubljajo sposobnost hoje.
Strokovni nasveti, navade za vitalnost in uravnotežen vsakdan.
Slovenija je februarja sicer dobila nov zakon o financiranju zdravljenja redkih bolezni, kar na papirju pomeni korak naprej za bolnike. Politično je bil zakon predstavljen kot dokaz, da država razume stisko družin, ki se pri redkih boleznih pogosto borijo ne le z diagnozo, temveč tudi s sistemom. A kot že velikokrat se je izkazalo, da ravno pri enem najbolj občutljivih primerov videvamo paradoks: zakon obstaja, zdravilo obstaja in je odobreno s strani evropske agencije EMA, otroci pa še vedno čakajo, saj zakon za njih ni izvedljiv ravno zato, ker je zdravilo EMA odobrila.
Gre za prvo nesteroidno zdravilo Duvyzat oziroma givinostat za dečke z Duchennovo mišično distrofijo, redko in hitro napredujočo boleznijo, ki otrokom postopno jemlje mišično moč, sposobnost hoje, pozneje pa prizadene tudi dihalne mišice in nazadnje še srce. V teoriji naj bi novi zakon pomenil hitrejše in bolj sistemsko reševanje takšnih in podobnih primerov. V praksi pa je nastalo nerazumljivo stanje: slovenski otroci z Duchennovo mišično distrofijo še vedno niso prišli do zdravljenja, čeprav je zdravilo že od lanskega junija odobreno na evropski ravni in registrirano v Sloveniji. Še več. V Ljubljani se s tem istim zdravilom že zdravijo tuji bolniki. Slovenski pa ne.
To je jedro zgodbe, ki postaja politično in moralno vse težje branljivo. Zakon o skladu za financiranje zdravljenja redkih bolezni je bil predstavljen kot pomemben premik države na področju redkih bolezni, a kaj, ko je uporaben samo za zdravila, ki s strani EME nimajo odobritve. Zagovornica zakona, Meira Hot iz SD, vlada in parlament sta zakon izpeljala kot dokaz, da sistem razume stisko družin. Toda prav pri Duchennovi mišični distrofiji se je pokazalo, da zakon sam po sebi še ne pomeni tudi rešitve.
Družine otrok z Duchennovo mišično distrofijo opozarjajo, da je njihovo zdravilo Duvyzat obtičalo med postopki, ministrskimi pojasnili in odločitvami Zavoda za zdravstveno zavarovanje Slovenije, ki staršev, poteka bolezni, predvsem pa otrok očitno ne želi razumeti. Ministrstvo za zdravje se po njihovih besedah sklicuje na pristojnosti ZZZS, namesto da bi vlada prevzela jasno politično odgovornost za primer, kjer čas ni administrativna kategorija, ampak medicinsko dejstvo. Vsak dan, teden in mesec čakanja pri tej bolezni pomeni napredovanje izgube mišične funkcije malih dečkov.
Pri Duchennovi mišični distrofiji je namreč ključno prav to, da se zdravljenje uvede dovolj zgodaj. Otroci z boleznijo nekaj let še hodijo, nato pa začne mobilnost hitro pešati: tek postane težaven, vstajanje s tal naporno, padci pogostejši, stopnice skoraj nepremostljive. Ko enkrat izgubijo sposobnost samostojne hoje, je okno za določene oblike zdravljenja zaprto. In Duvyzat je namenjen prav mladim bolnikom, ki še lahko hodijo. To pomeni, da slovenski dečki ne izgubljajo le časa. Izgubljajo status sprejemljivega kandidata za zdravilo.
»Pri Duchennovi mišični distrofiji je čas ključen. Ko mišice enkrat propadejo, jih ni mogoče obnoviti. Vsak mesec brez zdravljenja pomeni trajno izgubo funkcije,« opozarja prof. dr. Damjan Osredkar, predstojnik kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo na Pediatrični kliniki UKC Ljubljana. Po njegovih besedah bi zdravljenje tem bolnikom lahko upočasnilo napredovanje bolezni in jim kupilo dragocen čas. »Pri teh otrocih ne odločamo o udobju, ampak o ohranjanju hoje, samostojnosti in življenjskih možnosti.«
Starše bolnih otrok mineva potrpljenje
Po ocenah stroke je v Sloveniji približno ducat dečkov, ki bi lahko zdravljenje prejeli zdaj. Ne gre za široko in nepregledno skupino, ampak za majhno število otrok z jasno opredeljeno diagnozo in časovno kritičnim potekom bolezni. Zdravniki, ki te bolnike dejansko zdravijo, opozarjajo, da bi bilo zdravljenje strokovno utemeljeno in da bi otrokom predvsem kupilo čas – čas hoje, čas večje samostojnosti in čas do novih terapij, ki prihajajo.
Toda sistem se ukvarja s postopki, pogajanji in ocenami, medtem ko bolezen napreduje brez pavze. »To je popoln paradoks sistema. Zdravilo, ki ima odobritev EMA in podporo stroke, pri nas obstane v postopkih, medtem ko zakon za redke bolezni v tem primeru ne ponudi rešitve. Ministrstvo za zdravje odgovornost prelaga na ZZZS, otroci pa medtem izgubljajo čas, ki ga ni mogoče vrniti,« pravi Sanja Kogelnik, predsednica Društva bolnikov z Duchennovo mišično distrofijo Slovenije. Dodaja, da primer že zdavnaj ni več samo strokovno vprašanje. »To je vprašanje odgovornosti države do majhne skupine hudo bolnih otrok, ki nimajo časa za birokracijo.«
Starši so zato razburjeni in vse ostrejši. Pravijo, da je nevzdržno gledati, kako v isti državi, v isti bolnišnici in pod nadzorom istih zdravnikov zdravilo med drugim dobivajo otroci iz Republike Srbske, njihovim sinovom pa naša država ne zagotovi enake možnosti. To po njihovem ni več le birokratska zamuda, ampak očitna neenakost ter namensko zavlačevanje postopka. Ob tem kritično poudarjajo, da jih najbolj boli občutek, da se sistem premika prepočasi prav zato, ker računa, da bodo nekateri otroci medtem izgubili sposobnost hoje in s tem izpadli iz kroga tistih, ki bi zdravilo sploh še lahko prejeli – zgolj zato, da bi zavarovalnica nekaj privarčevala.
To je za starše najtrši del te zgodbe. Ne gledajo abstraktnega upravnega postopka, ampak svojega otroka, ki iz tedna v teden težje vstaja, težje hodi in se vse bolj zaveda, da z njegovim telesom ni dobro. Duchennova mišična distrofija namreč večinoma ne prizadene otrokovega razumevanja sveta. Otroci zelo dobro vedo, kaj izgubljajo.
»Starši gledamo, kako naši otroci izgubljajo moč, sistem pa še vedno odlaša. Najhuje je, ker vemo, da zdravilo obstaja, da je tukaj in da ga drugi otroci v Ljubljani že dobivajo, naši pa ne,« pravi Tina Trentelj Zadobovšek, mama dečka z Duchennovo mišično distrofijo. Njeno sporočilo je ostro: »Če zdravilo ne bo uvrščeno na pozitivno listo v razumnem roku, starši ne izključujemo protesta. Predolgo smo opozarjali in čakali. Naši otroci nimajo več časa.«
Primer je medtem že prišel tudi v državni zbor. Na temo izključitve zdravila Duvyzat z liste zdravil na ZZZS je bilo objavljeno poslansko vprašanje, kar pomeni, da zadeva ni več omejena na klice staršev, društva in zdravnikov, ampak je postala tudi uradna politična tema. Toda družine opozarjajo, da jih javne razprave ne bodo rešile, če ne bo sledila konkretna odločitev. Njihovo vprašanje je preprosto: kdo bo prevzel odgovornost, če bodo otroci zaradi čakanja ostali brez možnosti zdravljenja?
Na ZZZS so v preteklosti poudarjali, da takšne postopke obravnavajo prednostno, a starši temu vse težje verjamejo. Za bolezen, pri kateri lahko nekaj mesecev pomeni odločilno razliko med hojo in vozičkom, po njihovem prednostna obravnava ne more trajati v nedogled. Še posebej ne v primeru zdravila, ki ga je že pred 10 meseci odobrila evropska agencija, ki ga slovenska stroka podpira in ki ga v Sloveniji že uporabljajo – le za druge otroke.
V tej točki zgodba ni več samo zdravstvena. Je politična. Vlada ne more hkrati razlagati, da je z novim zakonom uredila področje redkih bolezni, in obenem dopustiti, da eden najbolj jasnih in najbolj urgentnih primerov obstane na mestu oz. se zavlačuje. Ministrstvo za zdravje ne more ostati le pri pojasnilu, da je stvar v rokah ZZZS. In ZZZS ne more odločati v ritmu, ki ignorira naravo bolezni.
Prav to je najhujši paradoks vse zgodbe: država, ki je sprejela zakon za pomoč najranljivejšim bolnikom, zdaj starše hudo bolnih otrok potiska v položaj, ko razmišljajo o protestu, da bi dosegli nekaj, kar bi moralo biti samoumevno. Njihovi otroci namreč nimajo časa. Sistem pa se še vedno vede, kot da je časa na pretek.
