Slovenski dečki z Duchennovo distrofijo še vedno brez odobrenega zdravila
ZZZS po aprilski seji še vedno zavit v molk, čas pa teče.
Prva stran dneva
Dnevni pregled najpomembnejših zgodb doma in po svetu.
Za hitre novice, aktualne teme in zanimive vsebine izberite Svet24 za svoj prednostni vir na Googlu.
Nastavi
Svet24 je že poročal o absurdnem položaju slovenskih dečkov z Duchennovo mišično distrofijo: zdravilo Duvyzat obstaja, je odobreno v Evropi, v Ljubljani ga že prejemajo tuji bolniki, slovenski otroci pa čakajo na odločitev ZZZS. Straši so razumljivo razočarani in jezni, saj se njihovim bolnim otrokom čas izteka.
Zdaj je zgodba dobila novo, še bolj neprijetno poglavje. ZZZS je zavrnil financiranje zdravljenja dečka Jake z gensko terapijo v ZDA. Konzilij je v obrazložitvi med drugim navedel, da je za zdravljenje Duchennove mišične distrofije v EU od junija 2025 odobreno zdravilo Duvyzat oziroma givinostat, ki dokazano upočasni napredovanje bolezni.
Vprašanje je zato preprosto: če je Duvyzat dovolj pomemben, da se nanj država sklicuje pri zavrnitvi zdravljenja v tujini, zakaj ni dovolj pomemben, da bi ga slovenskim otrokom doma tudi plačala?
Ko zdravilo postane argument za zavrnitev, ne pa rešitev za otroke
Pri primeru dečka Jake se je slovenski sistem znašel v lastni zanki. Po eni strani pravi, da genska terapija Elevidys v ZDA ni ustrezna pot, tudi zato, ker v EU že obstaja odobreno zdravilo Duvyzat. Po drugi strani pa tistim slovenskim dečkom, ki bi Duvyzat potrebovali zdaj, tega zdravila še vedno ne zagotovi iz javne zdravstvene blagajne. Starši otrok pravijo, da imajo občutek, da jim dostop do zdravljena nekdo ovira namensko.
Če je Duvyzat relevantna terapevtska možnost, mora biti relevantna tudi za slovenske bolnike. Če ni, naj ZZZS javno pojasni, zakaj se nanjo sklicuje v odločbah, so jasni starši. Ne more biti isto zdravilo hkrati dovolj dobro kot argument proti zdravljenju v tujini in premalo dobro kot razlog za financiranje doma.
Seja je bila, zapisnika ni
Po informacijah družin in društva bolnikov z Duchennovo mišično distrofijo je ZZZS zadevo obravnaval na seji Komisije za zdravila 14. aprila letos. Skoraj mesec dni pozneje zapisnik še vedno ni javno dostopen, kar že odpira dvome o transparentnosti so pojasnili v društvu. Pri bolezni, kjer vsak mesec pomeni nepovratno izgubo mišične funkcije, takšna netransparentnost ni administrativna malenkost, ampak resen problem.
Družine so se že večkrat obrnile na Ministrstvo za zdravje in ZZZS, tudi na politike. Društvo je opozarjalo, stroka je opozarjala, starši so opozarjali. A odločitve še vedno ni. Dečki pa ne čakajo v mirujočem stanju. Bolezen napreduje.
To je bistvo, ki ga uradni postopki pogosto zakrijejo: pri Duchennovi mišični distrofiji čas ni nevtralen. Vsak izgubljen mesec pomeni slabšo izhodiščno točko za zdravljenje.
Novi podatki gredo v prid givinostatu, ne proti njemu
Argumenti za zavrnitev kopnijo. Evropska agencija za zdravila navaja, da je Duvyzat odobren za bolnike od šestega leta starosti z Duchennovo mišično distrofijo, ki še lahko hodijo in so zdravljeni s kortikosteroidi. EMA je zapisala tudi, da je zdravilo v glavni študiji upočasnilo upad sposobnosti hoje oziroma gibanja ter da so bili neželeni učinki večinoma obvladljivi.
Ključna študija EPIDYS, objavljena v reviji The Lancet Neurology, je pokazala, da je bilo poslabšanje pri testu vzpenjanja po štirih stopnicah po 72 tednih pri bolnikih na givinostatu statistično značilno manjše kot pri placebu; ob tem niso zaznali novih varnostnih signalov.
Tudi novejši pregled uporabe zdravila iz leta 2026 povzema, da je givinostat učinkovita in praviloma dobro prenašana nesteroidna terapija za DMD, odobrena v EU in ZDA za bolnike, stare šest let in več, ter da dolgoročno spremljanje ni pokazalo novih zadržkov.
Povedano preprosto: dokazov v prid uporabi zdravila je vse več. Če ZZZS zdravilo zavrača, bi moral javno povedati, na katerih strokovnih razlogih danes še stoji zavrnitev.
Anglija je tudi odločila. Slovenija še čaka.
Dodatni pritisk prihaja iz Anglije. Givinostat je bil maja 2026 odobren za rutinsko uporabo v NHS v Angliji za upravičene bolnike z Duchennovo mišično distrofijo. Pomembno je tudi, da bolnik, ki zdravljenje začne, tega ne izgubi avtomatično, zdravljenje se lahko nadaljuje tudi v primeru naknadne izgube sposobnosti hoje.
To je za slovenske starše ključna razlika. Pri nas se medtem še vedno čaka na odločitev, kot da čas ne bi imel posledic. A pri DMD jih ima. Otrok, ki danes še hodi, lahko zaradi odlašanja jutri izgubi najboljše okno za zdravljenje.
Primer je že prišel tudi v politične vode. Izvedeli smo, da je poslanka SD Meira Hot na ministrico za zdravje naslovila poslansko pobudo zaradi odlašanja pri uvrstitvi zdravila Duvyzat na listo zdravil ZZZS. Socialni demokrati so že 6. marca na vlado naslovili pobudo, naj ministrstvo zagotovi, da ZZZS ponovno preuči možnost uvrstitve zdravila na pozitivno listo; po javni objavi SD iz aprila pa odgovora še ni bilo.
Toda odgovornost se zdaj ne ustavi več pri odhajajoči vladi. Oblikuje se nova politična realnost. SDS, povezava NSi/SLS/Fokus, Demokrati in Resni.ca bodo, kot kažejo aktualna poročanja o usklajevanju koalicijske pogodbe in možni podpori mandatarju, med ključnimi akterji prihodnjega mandata v kolikor zadeva prej ne bo razrešena – in morala bi biti.
Otroci ne potrebujejo še ene razprave. Potrebujejo odločitev takoj.
ZZZS bi moral zdaj odgovoriti na tri vprašanja: Prvič, kaj se je zgodilo na seji 14. aprila in zakaj zapisnik še ni javno dostopen? Drugič, zakaj se Duvyzat pri primeru dečka Jake uporablja kot argument za zavrnitev zdravljenja v tujini, slovenskim dečkom pa ni omogočen dostop do zdravljenja doma? Tretjič, kdo bo prevzel odgovornost, če bodo otroci med čakanjem izgubili sposobnost hoje in s tem najboljše okno za zdravljenje?
To niso vprašanja za naslednji mesec. To so vprašanja za danes.
Sistem se predolgo skriva za postopki, komisijami in pristojnostmi. Pri hudo bolnih otrocih pa odlašanje ni nevtralno. Odlašanje ima resne posledice. In pri Duchennovi mišični distrofiji so te posledice nepopravljive.
Če država zna Duvyzat uporabiti kot argument za zavrnitev zdravljenja v ZDA, mora znati isti Duvyzat uporabiti tudi kot rešitev za slovenske otroke. Vse drugo je izmikanje.
Prva stran dneva
Dnevni izbor najpomembnejših zgodb doma in po svetu, dostavljen neposredno v vaš e-poštni nabiralnik.
